Un niño con fibrosis quística. Todavía están esperando mucho tiempo para pagar los medicamentos

El fármaco más eficaz se administra en Polonia a partir de los 12 años y en Europa a partir de los 6 años. ¿Cómo es la vida diaria de los niños con fibrosis quística y sus familias? ¿Cuál es la disponibilidad de tratamiento en Pomerania? – El diagnóstico en sí es un momento muy difícil. Mi hijo tiene 10 años, este momento ha quedado atrás y puedo decir que es uno de los momentos más difíciles de mi vida – dice Sylwia Boz, miembro de la junta directiva de la Sociedad Polaca contra la Fibrosis Quística, sucursal de Gdansk.

¿Cómo se diagnostica la fibrosis quística en Polonia?

Dolor de siloia: Las pruebas de detección en las salas de maternidad han estado en funcionamiento en Polonia desde 2009. Cuando el resultado de la sangre es anormal y existe la sospecha de que el bebé puede estar enfermo, se deriva al Departamento de Pediatría y Fibrosis Quística. Se están realizando más pruebas y los médicos ya tienen el resultado de las pruebas genéticas. Por lo general, toma de 6 a 8 semanas desde la recolección de la gota de sangre hasta el resultado.

Es un shock para los padres.

El diagnóstico en sí es un momento muy difícil. Mi hijo tiene 10 años, este momento ha quedado atrás y puedo decir que es uno de los momentos más difíciles de la vida. Hay una cierta sensación de pérdida, y ningún padre está preparado para eso. En la primera etapa después del diagnóstico, el niño generalmente permanece en la sala durante unos días y es entonces cuando nosotros, como representantes de la Sociedad Polaca contra la Fibrosis Quística, sucursal en Gdańsk, contactamos a los padres, brindándoles información sobre las posibilidades de asistencia. Puede crear una subcuenta que le permitirá recolectar donaciones y 1.5 por ciento. Puedes participar en proyectos de asistencia o formación. Además, la formación en fisioterapia ya se lleva a cabo en el momento de la estancia en la sala. Debemos darnos cuenta de que después de salir del hospital, la mayor carga de mantenerse saludable recae sobre los hombros de los padres.

En los EE. UU., el fármaco causal está actualmente disponible a partir de los dos años, pero se dice que los países europeos adoptarán un límite similar a finales de este año. Esto significa que en un momento tendremos no 6, sino 10 años para ponernos al día.

¿Cómo es el cuidado diario?

Se lleva a cabo la rehabilitación de un niño a la edad de 7-8 semanas desde el momento del diagnóstico. Se inhala al menos dos veces al día y drenamos los bronquios. Al principio, el drenaje tarda alrededor de media hora, pero a medida que el niño crece, la frecuencia de inhalación aumenta y el drenaje se prolonga. Si el niño no tiene exacerbaciones, entonces estamos hablando de rehabilitación, que dura aproximadamente 2,5 horas al día. Esto es lo que pasa cuando todo está bien. Cuando ocurre una infección, es común que 2-3 inhalaciones se conviertan en 6-7 inhalaciones, incluidas las actividades nocturnas. Se puede decir que durante una agudización, el día de una persona con fibrosis quística se dedica todo el día a mantenerse en forma, oa recuperarse de una agudización.

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¿Qué es la tracción?

Los síntomas más comunes son respiratorios, hay un aumento en la cantidad de secreción en los pulmones, una tos muy fuerte y, a menudo, hay fiebre, estos son síntomas similares a la neumonía. Con las exacerbaciones, sucede que los pacientes son hospitalizados para recibir tratamiento antibiótico intravenoso, dicho tratamiento dura al menos 2 semanas, pero sucede que este tiempo es más largo. Cuanto más avanzada está la enfermedad, más grave es la exacerbación. Es una enfermedad sistémica: los cambios también afectan el sistema digestivo o el sistema reproductivo.

¿Cómo afrontan los padres esta rutina diaria?

Los padres actúan de manera diferente. A veces hay un momento en que lo niegan, piensan que es muy difícil, que si al principio no hay síntomas de la enfermedad, entonces su hijo está sano y el diagnóstico es incorrecto. Otros entran en el modo de tarea: se enfocan en hacer todas las tareas correctamente, y esto a menudo se convierte en la parte más importante de la vida. Sin embargo, es importante apoyar a los familiares, especialmente a las madres, porque son quienes realizan la mayor parte de las actividades. Es bueno que las familias tengan tiempo para respirar y que la enfermedad no los coma enteros. Esto es muy importante para la salud mental.

¿Esta trabajando?

Es diferente. Desafortunadamente, sucede que la madre se queda sola porque el padre no puede soportar tal diagnóstico y estilo de vida. Nos enfrentamos a este tipo de situaciones: las madres se quedan solas porque los padres no quieren o no pueden vivir así, es difícil evaluarlas.

Los cambios del año pasado en el reembolso dieron a los pacientes la esperanza de una cura causal, pero también generaron controversia.

De hecho, hubo un aumento en el tratamiento el año pasado. Se ha ofrecido una compensación por los medicamentos causales, pero debe tener esto en cuenta solo si se producen ciertas mutaciones. Lo segundo es la edad. El fármaco más eficaz se administra en Polonia a partir de los 12 años y en Europa a partir de los 6 años. Todavía estamos en conversaciones sobre esto con el Ministerio de Salud. Además del medicamento más efectivo, se compensan dos medicamentos más, desde los dos hasta los seis años, pero no todas las personas pueden usarlos, todo depende de la mutación. Sin embargo, los efectos de usar este tipo de tratamiento son visibles. Tenemos una paciente que calificó para un trasplante de pulmón, pero finalmente la dejaron ir porque no había necesidad, mejoró. Sin embargo, no es el caso que se reflejen los cambios que ocurrieron en los pulmones antes de que se administrara el medicamento; estamos hablando de cierta estabilidad. Cabe señalar que en caso de un boom de pagos el año pasado, Gdansk fue el primer centro donde se lanzó el programa. El 16 de mayo, el primer paciente en Polonia recibió un tratamiento causal gracias a la cooperación ejemplar del hospital: nos hemos convertido en un centro ejemplar.

¿Por qué los niños de otros países europeos pueden usar la droga antes de los 6 años?

Esto se debe a los procedimientos vigentes en Polonia. Para compensar, el medicamento debe presentar una solicitud. La decisión de restauración se anunció el 15 de febrero del año pasado, pero aún no se ha presentado la solicitud de reducción de edad. La solicitud se presentó en mayo del año pasado y hubo que volver a implementar los trámites. Es como lanzar un nuevo medicamento desde cero. Es de destacar que, entre los países europeos, Polonia tiene una de las acciones más largas. En Alemania, cuando aparece un nuevo medicamento, los pacientes pueden acceder a él en unos pocos días. Para el primer año se ofrece la devolución automática y luego se revisa la situación al año siguiente. Simplemente no funciona de esa manera con nosotros.

Trasplantaron los pulmones y el corazón al mismo tiempo. La primera operación de este tipo en 20 años.

¿Cuál es la situación en tu caso?

Mi hijo está esperando, tiene 10 años y toma medicamentos solo desde los 12 años. Cabe señalar que los medicamentos causales se usan en nuestro país solo como parte de los programas de medicamentos, lo que significa que solo se pueden obtener en un hospital.

Según tengo entendido, el medicamento administrado en una etapa temprana no conduce al desarrollo de la enfermedad, entonces, ¿qué pasa si se administra a una edad posterior?

El medicamento se administra a pacientes adultos cuando los pulmones ya están dañados y no podemos revertir la enfermedad. Sin embargo, existe una buena posibilidad de ralentizar la enfermedad. Por lo tanto, los fármacos causales deben administrarse en la etapa más temprana posible. Si esto funciona y detenemos la enfermedad en una etapa temprana, podemos esperar, por ejemplo, reducir el apoyo a la fisioterapia.

¿Pueden los padres contar con apoyo económico en el caso de la fisioterapia?

El saneamiento y la rehabilitación no se compensan. Sin embargo, estamos tratando de asegurar las posibilidades de los padres escribiendo proyectos de apoyo y estamos tratando de encontrar fondos que ayuden a aliviar la necesidad de cuidadores. Desafortunadamente, un cambio de desventaja importante es la reducción de fondos para la compra de equipos de rehabilitación. Hasta la fecha, el National Health Trust cubre el costo de un dispositivo como un inhalador. Ahora, al principio, los padres tienen que pagar la mitad de una vez, unos 500 PLN. Los cambios entraron en vigor este año.

¿Los niños con fibrosis quística pueden funcionar «normalmente» o tienen limitaciones?

Todo depende de tu salud. Por ejemplo, a mi hijo le está yendo bien: fue al jardín de infancia normalmente. Es muy importante encontrar el apoyo y la comprensión de las instituciones educativas. Además de la rehabilitación, los niños deben tomar medicamentos antes de cada comida, lo que les permite digerir los alimentos. Un niño de 4 años no siempre recuerda esto o incluso es incapaz de aceptarlo por sí mismo. Es importante que el medio ambiente también entienda esto y, por ejemplo, los niños infectados no vengan a la escuela. Las personas con fibrosis quística contraen infecciones más rápido y también tienen muchas más dificultades. Durante la pandemia, esto definitivamente mejoró, pero ahora nos estamos olvidando nuevamente.

¿Cuánto tiempo vive el paciente?

En Polonia, la edad promedio es de 24 años, pero existe la esperanza de que esto cambie gracias a los medicamentos causales.

¿Por qué la tasa de supervivencia es mucho más alta en otros países, como Canadá?

Las razones son diferentes: falta de acceso a centros de tratamiento o programas de medicamentos, falta de acceso a antibióticos. No hay muchos centros como el Departamento de Pediatría y Fibrosis Quística del Hospital Polanki en Polonia. Todas las personas con fibrosis quística deben permanecer en una sala de aislamiento y no deben entrar en contacto con otros pacientes, ya que esto podría provocar el desarrollo de infecciones adicionales.

¿Vamos en la dirección correcta?

Definitivamente lentamente. Mi hijo recibió su primer tratamiento a los seis años, cuando aún no había sala. Actualmente, las condiciones son inconmensurablemente mejores. Cada paciente tiene su propia sala de aislamiento con instalaciones sanitarias y cocina. Hay un mayor acceso a la atención de fisioterapia. Nuestros honorarios también pueden basarse en el apoyo de un psicólogo y nutricionista. Todavía hay mucho sobre los hombros de la empresa, pero está mejorando.

diabetes. Los medicamentos no están a la mano. «Es un shock para el paciente».

Además del tema de los programas de drogas, ¿qué más debe cambiar?

El mayor problema es la falta de un centro para adultos enfermos. Debemos ser conscientes de que a medida que aumenta el promedio de vida, aparecerán comorbilidades adicionales. Si cada vez hay más adultos, también trataremos otras enfermedades. Por el momento no estamos preparados para esto, pero es un tema muy importante para nuestros médicos y autoridades hospitalarias, y se está intentando brindar a los adultos la más amplia atención médica posible. Además, todavía existe un problema con la disponibilidad de atención de fisioterapia en los pueblos pequeños, donde las sesiones semanales son difíciles de conseguir. Estamos constantemente viendo una escasez de terapeutas que se especializan en fibrosis quística.

También estamos a la espera de los próximos hitos en el reembolso.

Esperamos que se hagan cambios en el reembolso, reducir la vida y extender otros auges este año, pero depende del ministerio y los productores. Las emisiones oficiales se han completado y las negociaciones de precios ya están en marcha. Existe la posibilidad de que termine este año. En los EE. UU., el fármaco causal está actualmente disponible a partir de los dos años, pero se dice que los países europeos adoptarán un límite similar a finales de este año. Esto significa que en un momento tendremos no 6, sino 10 años para ponernos al día.